デルマニアのブログ

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とある皮膚科医のブログです。

希少疾患

神経線維腫症I型の良性腫瘍、血液検査でがん化が分かる Cancer Currents――米国立がん研究所(NCI)ブログ

神経線維腫症I型(NF1)と呼ばれる遺伝性疾患では、神経に沿って成長する非がん性(良性)の腫瘍が高頻度に発現する。この腫瘍は進行性のがんに変化することがあるが、これまでがん化したかどうかを判断する方法がなかった。 米国国立衛生研究所(NIH)の研…

米FDAが進行全身性肥満細胞症にavapritinib承認 稀な血液疾患に分子標的薬

米国食品医薬品局(FDA)は6月16日、侵襲的全身性肥満細胞症(ASM)、関連する血液腫瘍を伴う全身性肥満細胞症(SM-AHN)、マスト細胞性白血病(MCL)を含む成人の進行全身性肥満細胞症(AdvSM)に、キナーゼ阻害薬avapritinib(商品名Ayvakit、Blueprint Me…

神経線維腫症1型に治験中の薬剤

セルメチニブ、神経線維腫症1型における希少疾病用医薬品に指定 AZ、「SPRINT試験」のP1/2でORRは66%示す MEK1/2阻害剤、小児患者対象のP1/2試験で客観的奏効率66% アストラゼネカ株式会社は6月22日、セルメチニブ硫酸塩(以下、セルメチニブ)が希少遺伝性…