抗プログラム細胞死タンパク質1（PD-1）/リガンド1（L1）抗体単独または他剤との併用による免疫療法失敗後の進行性黒色腫の患者70例を対象に、低用量のイピリムマブとペムブロリズマブ併用の効果を前向き臨床試験で評価。35例が主要評価項目に規定した免疫反応の基準による奏効（irRECIST RR）達成した後、正確な評価のため登録者を計70例まで拡張した。
その結果、5例が完全寛解、15例が部分寛解を得て、全試験集団のirRECIST RR率は29％となった。無増悪生存中央値は5.0カ月、全生存中央値24.7カ月、奏効期間中央値16.6カ月だった。抗PD-1/L1治療時間中央値またはPD-1＋CTLA 4による治療開始までの時間に奏効の有無による差はなかった。27％にグレード3-4の薬剤関連の有害事象が発現した。
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