18歳以上の疾患活動性のある全身性エリテマトーデス（SLE）患者760例を対象に、バリシチニブの有効性および安全性を第III相無作為化プラセボ対照試験で検討（SLE-BRAVE-I試験）。主要評価項目は、プラセボ群と比較したバリシチニブ4mg群の52週時点のSLE Responder Index（SRI）-4を達成した患者の割合とした。
修正intention-to-treat集団でのロジスティック回帰解析の結果、52週時点のSRI-4達成率はプラセボ群の46％に対してバリシチニブ4mg群では57％（オッズ比1.57、95％CI 1.09-2.27、プラセボ群との差10.8、P＝0.016）、2mg群では50％だった（同1.14、0.79-1.65、3.9、P＝0.47）。プラセボ群、バリシチニブ2mgおよび４mg群の糖質コルチコイド漸減および初回重度再燃までの期間などの副次的評価項目を達成した割合に有意差は見られなかった。重篤な有害事象発生率は、バリシチニブ4mg群が10％、2mg群が9％、プラセボ群が7％だった。バリシチニブの安全性プロファイルは既知のデータと同じだった。
