背景 デュピルマブは水疱性類天疱瘡（BP）に対する理論的には新しい治療法である。しかし、その有効性と安全性は大規模試験で確認されていない。水疱性類天疱瘡患者におけるデュピルマブの有効性と安全性を評価し、短期および長期の転帰に影響を及ぼす可能性…

神経線維腫症I型（NF1）と呼ばれる遺伝性疾患では、神経に沿って成長する非がん性（良性）の腫瘍が高頻度に発現する。この腫瘍は進行性のがんに変化することがあるが、これまでがん化したかどうかを判断する方法がなかった。 米国国立衛生研究所（NIH）の研…

セルメチニブ、神経線維腫症1型における希少疾病用医薬品に指定 AZ、「SPRINT試験」のP1/2でORRは66%示す MEK1/2阻害剤、小児患者対象のP1/2試験で客観的奏効率66% アストラゼネカ株式会社は6月22日、セルメチニブ硫酸塩（以下、セルメチニブ）が希少遺伝性…