背景
デュピルマブは水疱性類天疱瘡（BP）に対する理論的には新しい治療法である。しかし、その有効性と安全性は大規模試験で確認されていない。水疱性類天疱瘡患者におけるデュピルマブの有効性と安全性を評価し、短期および長期の転帰に影響を及ぼす可能性のある因子を評価する。
方法
後向きコホート試験を2021年1月1日から2022年7月31日まで実施した。追跡期間の中央値（IQR）は24.6（11.5-38.4）週であった。この多施設研究は、中国国家自己免疫性水疱症協同グループの6つの皮膚科で行われた。600mgの初回投与後、2週間ごとに300mgのデュピルマブを投与された成人BP患者が対象となった。患者は、免疫学的または病理学的証拠を伴うBPの臨床症状を有する場合に適格であった。薬剤誘発性BPを有し、追跡期間が4週間未満で、6ヵ月以内にデュピルマブまたは他の生物学的製剤を投与された患者は除外された。主要アウトカムは、4週間以内に病勢コントロールが達成された患者の割合とした。病勢コントロールは、新たな病変およびそう痒がなく、既存の病変が治癒していることと定義した。完全寛解率、再発率、水疱性類天疱瘡疾患面積指数（BPDAI）スコアの変化、かゆみ数値評価尺度（NRS）スコア、64週以内の検査結果、有害事象（AE）も評価した。
結果
本試験に組み入れられた146例（年齢中央値［IQR］73［64-85］歳、男性86［58.9％］）のうち、127例（87.0％）が4週間以内に病勢コントロールを達成し、その期間中央値（IQR）は14（7-14）日であった。52例（35.6％）が完全寛解を達成し、13例（8.9％）が観察期間中に再発した。64週目の完全寛解率は62.5％（8例中5例）、累積再発率は30.9％であった。デュピルマブ投与後、BPDAIスコア、かゆみNRSスコア、血清抗BP180抗体および抗BP230抗体、総IgE値、好酸球数などの臨床指標および臨床検査値に急速かつ持続的な改善がみられた。これらの146人の患者のうち、107人（73.3％）はAEを報告しなかった。最も多かった副作用は感染症と好酸球増加であった。血清抗BP180 抗体値が50相対単位（RU）/mL以上（OR、3.63；95％CI、0.97-12.61；P = 0.045）は、4週間の病勢コントロールと関連し、男性患者は再発しやすかった（HR、10.97；95％CI、1.42-84.92；P = 0.02）。この後向きコホート研究において、デュピルマブ治療はBP患者の臨床症状の改善と関連していた。安全性プロファイルは良好であったが、同時感染と好酸球増多が潜在的な懸念となる可能性がある。この研究は、抗BP180 抗体レベルが少なくとも50RU/mLで、性別が女性の患者がよりよく反応する可能性を示唆している。
